Ricerca Clinica tra Innovazione, Norme e Responsabilità

INTRODUZIONE

La ricerca clinica in radioterapia è indispensabile per validare nuovi schemi di frazionamento e testare la reale efficacia delle combinazioni con farmaci sistemici, trasformando ipotesi biologiche in evidenze scientifiche certe. Essa serve a definire nuovi “standard di cura”, confermando se tecnologie innovative e costose offrano un vantaggio reale e misurabile in termini di sopravvivenza globale e controllo locale rispetto a tecniche convenzionali. Investire in questo ambito è l’unico modo per colmare il divario tra l’evoluzione tecnologica (spesso rapidissima) e la prova clinica della sua utilità, evitando l’uso improprio di risorse senza garanzie di risultato. Questo comporta sfide professionali ed etiche di rilievo, cui è spesso difficile dare risposte chiare.

Presentare ai colleghi il contributo del Prof. Roberto Poscia è un privilegio e, al tempo stesso, un gesto di responsabilità verso la comunità medica. In un periodo storico in cui la ricerca clinica si muove attraverso un intreccio inedito di innovazione, normative europee, responsabilità etiche e crescente complessità tecnologica, è raro poter ascoltare una voce lucida e allo stesso tempo profondamente ancorata all’esperienza istituzionale e metodologica.

Il prof. Poscia, attualmente Direttore dell’Unità di Ricerca Clinica & Clinical Competence e Direttore del Centro Interdipartimentale Malattie Rare dell’AOU Policlinico Umberto I, ricopre ruoli di assoluta rilevanza nazionale: è Vicepresidente del Centro di Coordinamento Nazionale dei Comitati Etici Territoriali e Presidente del Comitato Etico Nazionale per le sperimentazioni cliniche relative alle terapie avanzate (ATMP). Il suo lavoro integra competenze che spaziano dalla valutazione dei dispositivi medici alla metodologia della ricerca, dal governo dei trial complessi alla gestione regolatoria di studi con farmaci sperimentali e tecnologie emergenti, inclusi software clinici e sistemi di Intelligenza Artificiale.

Nel corso della mia carriera, dedicata alla Radioterapia, alla ricerca clinica e all’attività didattica universitaria, ho avuto modo di osservare come il progresso tecnologico possa generare opportunità straordinarie ma anche profondi smarrimenti per i professionisti. Comprendere “come” si innestano dispositivi, algoritmi, software e nuove piattaforme digitali dentro un percorso sperimentale serio e regolato è oggi una competenza essenziale, che non può essere improvvisata. Il contributo del prof. Poscia nasce proprio da questa consapevolezza: rendere comprensibile, concreto e interpretabile un mondo che spesso appare distante dal vissuto quotidiano di chi cura i pazienti, ma che determina in modo diretto la qualità, la sicurezza e l’accessibilità delle innovazioni terapeutiche.

Il testo che segue — tratto dalla sua relazione al Simposio “Studi clinici e sperimentazioni: cosa cambia per la Radioterapia” e rielaborato qui in forma estesa e discorsiva — offre ai colleghi un quadro preciso dello stato dell’arte, dei nodi critici e delle prospettive future della ricerca clinica. È un invito alla consapevolezza e al protagonismo: perché solo conoscendo i processi, le norme e le responsabilità, i medici possono restare al centro dell’innovazione che trasforma la cura.

Comprendere norme, tecnologie e ruoli: ciò che i clinici devono sapere sulla nuova ricerca

Dal passato al presente: l’evoluzione etica e regolatoria della ricerca

Nella ricerca clinica le buone intenzioni non sono sufficienti. L’obiettivo di “fare il bene del paziente” deve tradursi in procedure rigorose, regole condivise e sistemi di tutela efficaci.

La comunità internazionale ha costruito un percorso di progressiva maturazione normativa che ha portato all’attuale architettura regolatoria europea. Tuttavia, l’aumento delle garanzie è andato di pari passo con una crescente complessità operativa.

La perdita di attrattività europea: dati e cause

I dati aggiornati al 2023 delineano uno scenario chiaro:

• l’Europa ospita circa il 9% delle sperimentazioni cliniche globali;

• l’Asia ne concentra oltre il 25%;

• l’Italia si colloca al quarto posto in Europa, ma all’interno di una quota complessivamente ridotta. https://www.efpia.eu/media/0ipkatpg/efpia-ct-report-embargoed-221024-final.pdf

Tra le principali criticità emergono tempi autorizzativi percepiti come lunghi, carenza di personale dedicato, frammentazione dei centri e costi operativi elevati. Eppure, la ricerca clinica rappresenta anche un investimento economico: ogni euro investito può generare fattori economici di moltiplicazioni non indifferenti di ritorno per il sistema sanitario, soprattutto in ambito oncologico.

Rinunciare alla ricerca significa quindi rinunciare non solo all’innovazione, ma anche alla sostenibilità e alla competitività del sistema sanitario.

Il Regolamento UE 536/2014: una svolta strutturale

Il Regolamento europeo 536/2014 costituisce il cambiamento più rilevante degli ultimi trent’anni nella sperimentazione farmacologica. Esso ha introdotto una valutazione coordinata tra Stati membri, tempistiche definite, una distinzione chiara tra valutazione scientifica e aspetti nazionali, e l’utilizzo della piattaforma unica CTIS (Clinical trial Information System).

Pur con limiti applicativi iniziali, il nuovo sistema ha superato le criticità della precedente Direttiva 2001/20/CE, che consentiva iter autorizzativi estremamente prolungati. Le attuali discussioni su una possibile ulteriore riduzione dei tempi massimi potrebbero rappresentare un ulteriore fattore di rilancio per l’attrattività europea.

Decentralizzazione degli studi e centralità del paziente

La decentralizzazione dei trial clinici – attraverso tele-visite, consegna domiciliare dei farmaci e servizi di supporto – è una realtà consolidata in altri contesti internazionali. In Italia, la Determina AIFA 424/2024 ha finalmente introdotto un quadro operativo che consente l’integrazione di fornitori terzi, riducendo il carico logistico per i pazienti e facilitando l’arruolamento.

Questo approccio è particolarmente rilevante in oncologia, dove la complessità dei percorsi di cura può rappresentare una barriera significativa alla partecipazione agli studi. https://www.aifa.gov.it/documents/20142/1654269/Det-Pres-424-2024_Linea_Guida_Semplificazione_studi_decentralizzati.pdf

Dispositivi medici e Intelligenza Artificiale: nuove sfide regolatorie

Il Regolamento UE 745/2017 ha ampliato in modo sostanziale la definizione di dispositivo medico, includendo software, algoritmi e sistemi predittivi. Ciò ha reso più complessa la conduzione di studi indipendenti, soprattutto in ambito no profit, poiché la responsabilità regolatoria resta in capo al fabbricante.

L’introduzione dell’AI Act, con piena applicazione prevista a partire dal 2026, aggiungerà ulteriori requisiti per i sistemi di Intelligenza Artificiale ad alto rischio. Nel periodo transitorio, il rischio è quello di una produzione scientifica metodologicamente debole, orientata più all’addestramento degli algoritmi che alla generazione di evidenze cliniche solide di performance e sicurezza.

Il nodo irrisolto degli studi non farmacologici

Uno dei principali vuoti del sistema italiano, ma anche europeo, riguarda l’assenza di una normativa specifica per gli studi non farmacologici, che comprendono ad esempio procedure chirurgiche innovative, tecniche diagnostiche, studi su algoritmi non classificati come dispositivi e analisi su materiale biologico.

Questa lacuna normativa genera incertezza interpretativa, difformità nei pareri dei Comitati Etici e difficoltà assicurative, ostacolando la programmazione e la qualità della ricerca.

Il Ministero della Salute ha costituito un tavolo tecnico che cercherà di colmare queste lacune legislative.

La risorsa più fragile: il personale di ricerca

La ricerca clinica non può esistere senza professionisti adeguatamente formati e stabilmente inseriti nei centri. Nonostante l’esistenza di numerosi profili coinvolti nei trial, manca un riconoscimento contrattuale strutturato, con conseguente difficoltà di reclutamento e alta rotazione del personale.

Senza un investimento sulle risorse umane, anche il miglior sistema normativo rischia di rimanere inefficace.

Discussione critica

Il quadro delineato mostra come la ricerca clinica contemporanea non possa essere ridotta a un insieme di adempimenti. È piuttosto uno spazio di integrazione tra etica, metodo, organizzazione e visione strategica e non in ultimo di assistenza sanitaria.

 La sfida dei prossimi anni sarà quella di trasformare un sistema formalmente conforme in un sistema realmente operativo, capace di attrarre investimenti, produrre conoscenza e migliorare la qualità delle cure.

Al centro di questo processo devono restare i professionisti sanitari e i pazienti: senza il loro coinvolgimento attivo, la ricerca rischia di perdere il proprio significato clinico e sociale.

Messaggi chiave

• La ricerca clinica è una risorsa strategica per qualità, sostenibilità e innovazione.

• L’Europa e l’Italia hanno perso attrattività, soprattutto per carenze organizzative e di personale.

• Il Regolamento 536/2014 rappresenta un progresso, ma necessita di strutture adeguate.

• Dispositivi medici e IA richiedono percorsi regolatori chiari e sostenibili.

• Gli studi non farmacologici necessitano urgentemente di una cornice normativa dedicata.

• Senza personale formato e riconosciuto, la ricerca non può funzionare.